Syndrome d’Usher : la thérapie génique restaurera-t-elle l’audition ?

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Des chercheurs de l’hôpital pour enfants de Boston et de l’université de Harvard aux États-Unis sont parvenus à restaurer l’audition de souris souffrant du Syndrome d’Usher. Cette maladie génétique, qui est généralement diagnostiquée chez l’enfant, associe une surdité généralement congénitale et une rétine pigmentaire qui entraîne la perte progressive de la vision.

Après avoir reçu une thérapie génique, les souris sourdes sont parvenues à entendre un léger murmure. Les chercheurs, dont l’étude vient d’être publiée dans la revue Nature biotechnology, ont utilisé un virus synthétique pour corriger le défaut d’audition dû à une « erreur » dans les instructions de l’ADN. Le virus porteur des instructions correctes a « infecté » l’oreille et a permis la reconstruction de cellules ciliées, les cellules sensorielles qui transmettent les fréquences des sons.

L’étude a montré que les souris ayant reçu cette thérapie pouvaient entendre des sons jusqu’à 25 décibels, soit le volume d’un simple murmure. Elle indique aussi que l’effet a duré pendant au moins six mois. En revanche, la thérapie n’a fonctionné que sur les souris soignées dès la naissance alors qu’elle a échoué sur les souris soignées dix jours plus tard.

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