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Un médicament contre la surdité ?

Un traitement contre la perte d’audition vient d’être testé avec succès par Frequency Therapeutics, une biotech américaine spécialiste de la médecine régénérative. Le principe repose sur la régénération des cellules ciliées, à la base de l’audition.

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Les points roses, sur ce modèle pré-clinique, correspondent aux cellules régénérées grâce au traitement FX-322

Les cellules ciliées, de minuscules cellules sensorielles qui tapissent notre oreille interne (la cochlée), nous permettent d’entendre : elles captent chaque onde sonore et déclenchent la libération de neurotransmetteurs. Lesquels envoient un signal vers les aires auditives du cerveau.
Problème : ces cellules peuvent se détériorer, sous l’effet du bruit, du vieillissement ou de certains traitements (notamment des antibiotiques ou des chimiothérapies). De plus, les cellules abimées ne se régénèrent pas et il n’y a donc pas pour l’instant d’autre solution que les aides auditives pour résoudre les problèmes d’audition qui découlent de leur disparition progressive.

 

 

Activation de cellules progénitrices

À long terme, de récentes découvertes scientifiques laissent toutefois entrevoir la possibilité de faire se régénérer les cellules cillées endommagées. Elles s’appuient sur la médecine régénérative, qui consiste à réparer, régénérer ou remplacer des tissus ou organes afin de restaurer une fonction altérée du corps humain. C’est le cas du tout nouveau médicament candidat FX-322 de Frequency Therapeutics, une jeune biotech états-unienne essaimée du célèbre Institut de technologie du Massachusetts (MIT).

« Ce traitement est le fruit de découvertes scientifiques majeures effectuées par le MIT et Harvard Medical School », nous confie Suzanne Day, en charge de la communication chez Frequency Therapeutics. Il s’appuie, plus précisément, sur les travaux de Robert S. Langer et Jeffrey Karp, respectivement chercheurs au MIT et à la faculté de médecine de l’université Harvard. Leurs recherches visent à trouver des moyens d’activer les fonctions régénératives du corps humain. « Ils ont identifié la présence de petites molécules susceptibles de déclencher la création de nouveaux tissus et de nouvelles cellules, puis ont trouvé un même type de cellules progénitrices dans l’oreille interne », détaille cette spécialiste. Les deux chercheurs ont aussi « découvert comment faire en sorte que les signaux naturels et les molécules puissent activer temporairement ces cellules progénitrices et ainsi réparer des cellules défaillantes. »

Perception de la parole

Conçu pour être injecté en une fois dans l’oreille, le traitement testé par Frequency Therapeutics vise avant tout les patients qui ont souffert d’un traumatisme sonore ou de la consommation d’une substance ototoxique (toxique pour l’audition, au-delà d’une certaine dose). Il entraîne déjà une régénération des cellules ciliées : les premiers essais cliniques, menés auprès de plus de 200 patients, montrent en effet une amélioration « significative » de la perception de la parole chez certains participants, autrement dit de leur capacité à comprendre la parole et à reconnaître les mots, parfois sur une durée supérieure à deux ans. Frequency Therapeutics s’en félicite. L’entreprise précise dans un communiqué que « la perception de la parole est le premier objectif recherché avec l’amélioration de l’audition et le premier besoin exprimé par les patients. » Elle ajoute qu’un nouvel essai, dont les résultats seront dévoilés début 2023, sera mené dans les mois à venir sur une cohorte de 124 patients.

La suite ? L’un des cofondateurs de Frequency Therapeutics estime qu’il ne serait pas surprenant que les traitements contre la surdité deviennent aussi populaires d’ici 15 ans que l’est actuellement la chirurgie au laser pour les yeux. Plus prudente, Suzanne Day dit « ne pas savoir » quand ces innovations seront à la portée des patients, aux Etats-Unis ou ailleurs dans le monde. Les essais cliniques menés actuellement sont des essais de phase 2 (pour démontrer l’efficacité du médicament et sa sûreté d’utilisation). « La prochaine étape sera la phase 3 », relève-t-elle. Il s’agira à ce stade de comparer à plus grande échelle l’efficacité du médicament développé à un placebo ou à un autre médicament, s’il existe. Une fois cette étape finalisée, un dossier de demande d’autorisation de mise sur le marché pourra être déposé dans les pays ciblés, dont la liste reste à définir.

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